Atsasitidiinin (AZA) historia - Faron

AZA syntetisoitiin ensimmäisen kerran vuonna 1964. Se kehitettiin sytidiinin (DNA:n ja RNA:n rakenneosan) kemiallisena analogina. Alkuperäisenä tavoitteena oli luoda perinteinen solunsalpaaja eli kemoterapialääke, mikä estäisi syöpäsolujen jakautumisen menemällä "virheellisenä" rakennuspalikkana sisään solun perimään.

Lääkettä alettiin testata Yhdysvalloissa potilaskokeissa 1970-luvulla. Sitä annettiin potilaille perinteisten solunsalpaajien tapaan erittäin korkeina annoksina. Lääke tuhosi syöpäsoluja, mutta sen sivuvaikutukset olivat niin vaarallisia ja potilaille myrkyllisiä, että sen kehitys lopetettiin ja lääke jätettiin "hyllyyn pölyttymään" vuosikymmeniksi.  

Lääkkeen uusi tuleminen alkoi, kun tutkijat kiinnostuivat syövän epigenetiikasta eli siitä, miten geenien aktiivisuutta säädellään ilman, että itse DNA-koodi muuttuu.. 

Laboratoriotutkimuksissa huomattiin, että erittäin matalina annoksina atsasitidiinilla oli aivan toisenlainen vaikutus: se ei tappanut soluja suoraan, vaan vaikutti DNA:n metylaatioon. Syöpäsolut sammuttavat usein omia puolustusgeenejään (kasvurajoitegeenejä) kiinnittämällä niihin metyyliryhmiä. Atsasitidiini estää tätä prosessia (hypometylaatio). Se poistaa "sammutuskytkimet", jolloin solun omat puolustusmekanismit käynnistyvät uudelleen ja korjaavat solujen toimintaa.

Lääke otettiin 2000-luvulla uudelleen kliinisiin kokeisiin kohdistettuna erityisesti myelodysplastisiin oireyhtymiin (MDS), jotka ovat vakavia luuytimen esisyöpätiloja. Tulokset olivat erinomaisia ja pidensivät potilaiden elinaikaa merkittävästi.

FDA hyväksyi atsasitidiinin (Vidaza) MDS:n hoitoon v. 2004. EMA seurasi perässä muutamaa vuotta myöhemmin. 

MDS:n lisäksi atsasitidiinista tuli vakiintunut hoitomuoto iäkkäille akuuttia myeloidista leukemiaa (AML) sairastaville potilaille, jotka eivät kestä rajuja ja voimakkaita solunsalpaajahoitoja.

Suun kautta annosteltavalle lääkkeelle on olemassa erillinen patentti.

Oikeuksien kauppa: Atsasitidiini-lääkeaineen alkuperäiselle patentille tai sen yksittäiselle myynnille ei ole olemassa yhtä julkista, erillistä kauppahintaa, sillä lääkeoikeudet ovat siirtyneet osana suuria yrityskauppoja. Lääkkeen kehityshistoriassa merkittävin kauppa tapahtui vuonna 2019, kun lääkejätti Bristol Myers Squibb (BMS) osti Celgene-yhtiön (joka omisti Vidazan) jättimäisessä 74 miljardin dollarin yrityskaupassa. Tytäryhtiö Celgene Corporation on yhdysvaltalainen lääketeollisuusyritys, mikä kehittää, tuottaa ja markkinoi lääkkeitä syövän sekä muiden vaikeiden immuuni- ja tulehdussairauksien hoitoon. Sen markkina-arvo on 90 mrd$ ja liikevaihto 7,6 mrd$.

Merkittävimpien lääkeaihioiden kaupat eivät liiku miljardeissa, vaan kymmenissä miljardeissa.

https://faronmave.blogspot.com/2025/12/aza-issue.html  

TIEDETÄÄN, ETTÄ AZA EI PARANNA, MUTTA YHTIÖT KIIHKEÄSTI ETSIVÄT YHDISTELMÄHOITOJA, MITKÄ PYSTYISIVÄT NUJERTAMAAN TAUTEJA.

"Leading pharmaceutical companies such as Bristol Myers Squibb, Pfizer, and Takeda Pharmaceutical are investing heavily in new drug formulations, clinical trials, and combination therapies to expand the therapeutic applications of azacitidine." 

Tässä taustassa BEX osoittaa vahvuutensa. Se tarjoaa lääkkeitä sairauksiin, joihin ei ole olemassa tunnettuja hoitoja. (Itse en usko eri hoitojen yhdistämisiin, vaan näen yhdistelmähoidot tilastomatemaattisina hömpötyksinä, näytetty teho ei riitä, vaan niitä halutaan verrata johonkin 'käypään hoitoon'. Kun polttomoottorin tehoa mitataan, teho on, mitä mittarit näyttävät, ilman, että joku haluaa mukaan ottaa poron kusen 'placebona'.) Kyse on ihmishengistä (ja toisaalla EU on romuttanut tutkimuspolkuja!).

https://www.nordnet.fi/markkinakatsaus/uutiset/55a126d7-1bac-4cd6-a438-bd4a40ad0c35 

"BEXERA-tutkimuksessa bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmää verrataan standardihoitoon (pelkkä atsasitidiini)."

"Faronin sijoitustarinan ydin ja keskeisin arvoajuri on BEXERA-tutkimus. Tämä 90 potilaan satunnaistettu vaiheen IIb -tutkimus on suunniteltu alkavaksi vuoden 2026 jälkipuoliskolla. Seuraamme mielenkiinnolla loppuvuodelle luvattua laajempaa BEXMAB-dataa, mutta varsinainen arvio lääkeaihion kaupallisesta potentiaalista saadaan arviomme mukaan vasta, kun BEXERA-tutkimuksen tulokset valmistuvat loppuvuodesta 2027."

Pidän Siltasen tavasta selittää (Faronin johdon ylimielisiä) tekstejä, mutta yhtiön arvo perustuu syvätutkimukseen, mitä se on tehnyt vuosien ajan - ja BP:t tietävät tämän.