TÄSMÄLÄÄKKEESTÄ TÄSMÄTUTKIMUKSIIN/ Faron & City of Hope

Olen ollut hämmentynyt Faronin tutkimuslinjasta, mikä näyttää sekavalta - mutta sairauden kenttä on monisyinen. Tarkempi tutkailu paljastaa, miten taitavaa yhtiön suunnittelu on. 

Faron ja City of Hope-organisaatio käynnistävät uuden tutkijalähtöisen tutkimuksen, missä beksmarilimabin ja suun kautta otettavan lääkkeen yhteisvaikutusta selvitetään vaikeissa MDS-potilasryhmissä; näissä sairaus on joko uusiutunut tai aikaisemmat hoidot eivät ole tehonneet. Kokeiden odotetaan käynnistyvän H2-2026. Inderes on julkaissut aiheesta tiedotteen:

https://www.inderes.fi/analyst-comments/faron-ja-city-of-hope-suunnittelevat-uutta-tutkimusta?utm_source=nordnet&utm_medium=integration 

Antti Siltanen 03.03.2026

 "Tutkijalähtöiset tutkimukset eivät yleensä ole suoraan myyntilupaan tähtääviä, mutta ne tuottavat arvokasta kliinistä ja biologista tietoa, joka voi tukea bexmarilimabin kaupallistamista ja houkuttelevuutta."

Tieteen reuna-alueita haravoidaan suunnitelmallisesti ja ihmishenkiä pyritään pelastamaan ja arvokasta DATAA saadaan.

Beksmarilimabia arvioidaan yhdessä suun kautta otettavan hypometyloivan lääkkeen (decitabine/cedazuridine) kanssa. 

Maallikko on hieman ihmeissään... Inderes on aikaisemmin julkaissut aiheeseen liittyvän uutisen:

https://www.inderes.fi/analyst-comments/faron-kaynnisti-bexmab-tutkimuksen-vaiheen-ii 

Antti Siltanen 10.01.2024

""Faron kertoi ensimmäisestä annostelusta BEXMAB-verisyöpätutkimuksen vaiheessa II. Tutkimuksen ensimmäinen potilasryhmä ovat myelodysplastista syndroomaa (MDS) sairastavat potilaat, joille hypometyloiva lääkitys (HMA) ei enää tuo apua.

Tutkimus käynnistyy yhdellä käyttöaiheella. MDS-potilaat, joiden HMA-lääkitys ei enää toimi saivat BEXMAB:n vaiheessa I vasteen bexmarilimabin (BEX) ja standardilääke atsasytidiinin yhdistelmälle. Atsasytidiini kuuluu HMA-lääkkeisiin, joten nähdyt vaikutukset johtuvat todennäköisesti BEX:stä." (!)

http://www.hematology.fi.r-serv.kotisivut.com/fi/book/export/html/5152 

Atsasitidiini

• hypometyloiva lääke, joka indusoi kasvuun, erilaistumiseen ja apoptoosiin liittyviä geenejä
• ei paranna MDS:aa, mutta hidastaa sen kulkua
• korkeamman riskin taudissa ensilinjan hoito niillä, joilla ei suoraan edetä kantasolujensiirtoon
• ainoa lääke, jolla on faasin III tutkimuksessa osoitettu elinajan piteneminen MDS:ssa verrattuna tukihoitoon, matala-annoksiseen solunsalpaajahoitoon tai intensiiviseen solunsalpaajahoitoon

Indikaatio

• FDA hyväksynyt käyttöaiheeksi matalamman ja korkeamman riskin MDS:n, mutta EMEA ainoastaan korkeamman riskin MDS:n (ja AML:n)

https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6121132/ 

"Atsasitidiini, jonka on osoitettu parantavan kokonaiselossaoloa korkeamman riskin potilailla verrattuna tavanomaiseen hoitoon on ainoa hyväksytty HMA Euroopassa, ja sen vuoksi sen käyttö on laajempaa kuin desitabiinin. Atsasitidiinia ja desitabiinia koskevista kliinisistä tutkimuksista ei ole suoraa vertailua MDS-potilailla...; molemmat hyväksytään vakiona ensilinjan hoitona. Valitettavasti vain 40–50 % potilaista reagoi HMA-hoitoon; täydellinen vaste on pienempi, vain 10–20 %. Keskimääräinen vaste kestää 11–15 kuukautta. Suuri määrä tutkimusaineita yhdistetään tällä hetkellä HMA:han ja niitä tutkitaan kliinisissä tutkimuksissa, mutta tähän mennessä yksikään niistä ei ole osoittanut parannusta lopputulokseen. HMA: n epäonnistumisen jälkeen potilailla on huono ennuste ja rajoitetut vaihtoehdot, eikä ole yksimielisyyttä siitä, miten tätä potilasjoukkoa hoidetaan."

SIIS - TARVE ON SUURI (JA FARONILLE TARJOUTUU KUSTANNUS- JA AIKATEHOKAS KIERTOTIE FDA:N TALUTUSNUORAAN, 'EPÄVIRALLISIIN' TUTKIMUKSIIN, KUN/ JOS TUTKIMUKSET OVAT RATKAISEVIA, UUSI NEUVOTTELUVALTTI SYNTYY! BEX'IN TULOKSET NÄYTTÄVÄT JO HYVILTÄ.) 

Hypomethylating agents = HMA on kemoterapiassa käytetty lääkeaine

2026:  

Uudessa tutkimuksessa käytettävä yhdistelmähoito käsittää pienmolekyylejä:

https://en.wikipedia.org/wiki/Decitabine/cedazuridine    

  

... ja ne ovat suun kautta otettavia.

Kommentti: Nyt hiljaisuudessa 'suljetaan' (ainoa!) toinen hyväksytty hoidon vaihtoehto ja siinä onnistuminen voi kirittää poikkeavan myyntiluvan saantia. "Potilailla on huono ennuste ja EI OLE MITÄÄN TAJUA, MITEN TÄTÄ POTILASJOUKKOA HOIDETAAN! Nämä pienmolekyylit eivät ole auttaneet ja BEXillä on riittävästi näyttöä - se on suurimolekyylinen täsmälääke, aivan eri kategoriassa... Kriittinen suhtautuminen on yleistä ja korostetaan lääkekehityksen RISKEJÄ, eikä ymmärretä TIETEEN POTENTIAALIA, MINKÄ TULEE TÄYTTYÄ ENNEN KAUPALLISTA MENESTYSTÄ. POTILAAT EIVÄT VOI ODOTTAA, VAAN PARASTA LÄÄKETTÄ ON KÄYTETTÄVÄ - TILASTOLLISET SELVITYKSET HOIDETAAN AIKANAAN.