Bexmarilimab ja p53

Yhteys on vaikeaa teoriaa, mutta käytännön tulokset on julkaistu:

Potilasryhmät ja tulokset (BEXMAB-tutkimus 2025): 

Bexmarilimab on  Faronin kehittämä immunoterapia, joka on osoittanut merkittävää tehoa erityisesti potilailla, joilla on TP53-mutaatio. Tämä potilasryhmä on perinteisesti ollut erittäin vaikeasti hoidettava ja heidän ennusteensa on huono.  Keskeiset havainnot bexmarilimabin ja p53-mutaation välillä: Poikkeuksellinen teho: Joulukuussa 2025 julkaistujen BEXMAB-tutkimuksen tulosten mukaan bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoito saavutti 80 % kokonaisvasteen (ORR) ja peräti 70 % täydellisen remission (CR) aiemmin hoitamattomilla korkean riskin MDS-potilailla, joilla oli TP53-mutaatio. Vasteen vertailu: Tulokset TP53-mutatoidussa taudissa ovat olleet jopa suotuisampia tai vähintään verrattavissa potilaisiin, joilla on normaali (villi tyyppi) TP53-geeni. Siirtohoitoon pääsy: Korkea vasteen laatu mahdollisti sen, että 50 % aiemmin hoitamattomista TP53-mutatoiduista potilaista pystyi etenemään parantavaan kantasolusiirtoon. Vaikutusmekanismi: Bexmarilimab on makrofagien tarkistuspisteen estäjä, joka kohdistuu Clever-1-reseptoriin. Se ohjelmoi luuytimen immunosuppressiiviset makrofagit immuunijärjestelmää aktivoiviksi, mikä auttaa kehoa hyökkäämään syöpäsoluja vastaan ja tehostaa muiden hoitojen (kuten atsasitidiinin) vaikutusta. https://www.targetedonc.com/view/bexmarilimab-shows-promise-in-tough-to-treat-hr-mds-phase-3-planned

April 18, 2025 Sabrina Serani  

Juho Jalkanen: "vahvinta näyttöä, makrofagien uudelleen ohjelmointi on ollut äärimmäisen haastavaa ja usein epäonnistunut; bex erottuu joukosta myös hyvän turvallisuusprofiilin ja korkean tehokkuuden ansiosta > kauan odotettu lääke..." 

“This is one of the strongest data set ever seen in an all-comer population of treatment resistant HR MDS”, says Juho Jalkanen, MD, chief executive officer of Faron Pharmaceuticals, in a press release. “There is a significant unmet need in the treatment of HR MDS, as drug development in HR MDS and macrophage reprogramming has proven to be extremely challenging, with a lot of previous failures. What really makes bexmarilimab stand out in this field is its good safety profile combined with very high efficacy especially in last line HR MDS. This gives us conviction that bexmarilimab is the long-awaited drug to overcome treatment resistance.” 

Marraskuussa 2025 FDA on myöntänyt beksmarilimabille harvinaislääkkeen statuksen. 

In March 2025, the FDA granted bexmarilimab orphan drug designation for this intent-to-treat population.

Kasvaimen mikroympäristö ja p53/ 'villi' ja mutatoitunut tyyppi

https://www.frontiersin.org/journals/molecular-biosciences/articles/10.3389/fmolb.2023.1148389/full