Uudet tutkimusmenetelmät/ VAHVUUDET

Faronin vahvuuksia ovat laaja-alainen, innovatiivinen, itsenäinen tutkimushistoria sekä parhaiden tutkimusrutiinien hyödyntäminen. Lisäksi tulevat kumppanuuksien organisointi, vieläpä potilasorganisaatioihin ulottuvana. Bonon katsaus:

https://xtalks.com/trials-for-myelodysplastic-syndrome-genomics-immunotherapy-and-patient-centric-design-4487/ 

"Harvinaisiin syöpiin sairastuneisiin potilaisiin ei ole aiemmin panostettu niin paljoa..." 

"Recruiting patients with rare cancers like MDS requires both community partnership and technical innovation. “Collaboration with patient organizations … is something that traditionally has not been done so much..."

Kehitystyössä on valtava apu menetelmien ja tutkimusten nopeuttaminen.

Tarkkuuden parantaminen: Makrotason, esim. mikroskopian, tarkastelujen tehostaminen ulottuu jo molekyylitasolle. RNA- ja DNA-sekvensointi tapahtuu rinnakkaismenetelmillä. NGS on 'seuraavan sukupolven sekventointia'

"Over the last ten years, MDS biology has moved from descriptive morphology to molecular precision. Dr. Bono attributes much of that shift to comprehensive genomic profiling and next-generation sequencing (NGS)." 

AI: Seuraavan sukupolven sekvensointi (NGS) on DNA:n tai RNA:n nukleotidien järjestyksen määrittämiseen käytetty tekniikka, jolla voidaan selvittää geneettinen koodi nopeasti ja tehokkaasti. Menetelmä on nopeutunut ja halventunut merkittävästi vanhoihin menetelmiin verrattuna, ja sitä käytetään laajasti esimerkiksi sairauksien syiden tunnistamisessa, geneettisen perimän analysoinnissa ja lääkekehityksessä    .

- DNA:n pirstominen: Ensin DNA pirstotaan pienemmiksi fragmenteiksi.
- Fragmenttien liittäminen: Tämän jälkeen fragmentteihin liitetään tunnisteet, jotka mahdollistavat niiden paikan ja identiteetin selvittämisen.
- Sekvensointi: Tuhannet tai miljoonat fragmentit sekvensoidaan samanaikaisesti ja automaattisesti.
- Tietojen kokoaminen: Lopuksi tietokoneohjelmat kokoavat fragmentit takaisin yhteen täydelliseksi genomin tai sen osan kuvaksi.

https://microbenotes.com/next-generation-sequencing-ngs/ 

Suuri tiedon tarve on johtanut uusien menetelmien käyttöön ottoon, miljoonia emäsjärjestyksiä saadaan hetkessä. 

"The high demand for low-cost sequencing has driven the development of high-throughput sequencing, which produces thousands or millions of sequences at once."

 

Kliinisiä kokeita nopeutetaan adaptiivisilla, korjaavilla menettelyillä: kori- ja sateenvarjotekniikoilla. 

"He expects basket and umbrella trial designs to gain ground, especially as molecular heterogeneity replaces histology as the defining enrollment criterion. “MDS is not just one disease,” he explained. “It’s important to try to take into account these kinds of differences.” 

https://www.julkari.fi/bitstream/handle/10024/138896/Sic_3-4_2019_24-26 ...

Pirjo Inki, Fimea

"Adaptiivisia lähestymistapoja hyödyntävät uudet tutkimustyypit kuten kori- ja sateenvarjotutkimukset sekä alusta (platform) -tutkimukset. Näissä käytetään useimmiten biomarkkereita ohjaamaan hoidon valintaa. Uusille koeasetelmille on tyypillistä niin sanotun master protokollan käyttö."