Molekyylin metsästystä
Biologiset lääkkeet ovat biologisia ainetta sisältäviä, usein proteiinipohjaisia lääkkeitä, joiden vaikuttava aine tuotetaan teollisesti biologisia menetelmiä hyödyntäen esimerkiksi soluviljelmissä.
Molekyylibiologia ja geenitekniikka alkoivat 1980-luvulla tuottaa uutta solutason fysiologista tietoa. Opittiin tuntemaan vaikutuskohteita ja mekanismeja, joihin haluttiin vaikuttaa lääkkeillä, mutta joihin ei ollut malliksi fysiologisia aineita tai vanhoja lääkkeitä... Geenitekniikan aallossa kriittisin kysymys on nyt se, mikä geenitasolla tunnetuista moninaisista mahdollisista vaikutuskohteista olisi hoidon kannalta merkittävin – ja kenelle.
Avain ja lukko -teoria oli yritys selittää lääkevaikutuksen biologinen spesifisyys molekyylirakenteiden avulla. Sen mukaan lääkeaineen kohdesoluissa oli oltava rakenteeltaan spesifisiä lääkemolekyylien tunnistuskohtia, reseptoreita, joihin molekyylit sopivat kuin avain lukkoon; tämä aiheuttaa kohteen toiminnassa jonkin muutoksen, joka sitten heijastuu kohdekudoksen toiminnallisena vasteena, lääkevaikutuksena. Biokemiallisen farmakologian kehitys auttoi selvittämään lääkeaineiden kohdemolekyylien luonnetta. Useimmissa tapauksissa ne osoittautuivat olevan solujen toiminnan kannalta tärkeitä säätelijämolekyylejä, yleensä proteiineja, joskus nukleiinihappoja. Vasta molekyylibiologian kehitys 1980-luvulla ja reseptorigeenien kloonaus ovat tehneet mahdolliseksi tarkan käsityksen saamisen lääkeaineiden kohdemolekyylien rakenteesta ja toiminnasta.
Teknologian kehitys on tuonut lääkekehitykseen uuden verkosto-organisaation, jossa pienillä, intensiivisesti tutkimusta harjoittavilla yrityksillä ja tutkimuspalvelujen tarjoajilla on tärkeä osuus.
Esim.: BEX, Beksmarilimabi, on vasta-aine-, eli antibodi(-molekyyli)
... mikä kiinnittyy reseptoriin, antigeeniin, Clever-1:een... ja viesti välittyy soluun. Miten muistetaan ero antibodin ja antigeenin välillä? 'Bodi' on suurempi molekyyli. Kuvat turvautuvat pelkistettyihin symboleihin selvyyden vuoksi.
Clever-1 (Stabilin-1) molekyylrakenne tarkemmin, syntyy molekyylien ketjusta:
Vasta-aineiden makromolekyylit ovat paljon mutkikkaammat, IgG4:
Uudet molekyylit ovat mutkikkaita ja parien yhteensopivuutta joudutaan tarkastelemaan tekoälyn avulla. Tutkimus on erittäin kallista ja lääkkeet/ hoidot kalliita. Vaihtoehtoja testataan käytännössä - ja vihdoin lääkeaihioina ihmisillä, sekä terveillä vapaaehtoisilla ja sitten potilailla. Testaukset ovat tarkimmin säädeltyjä ja valvottuja prosesseja. Vaiheet ovat suunniteltuja ja valvojan muuteltavissa. Siksi foorumeilla kaiken 'tuhoaminen' on naurettavaa. On selvää, että testeihin vaikuttavia muuttujia on tavaton määrä - ja siksi tuotevarmuutta parannetaan kokeita laajentamalla.
Lähteet:
https://www.terveyskyla.fi/laaketalo/tietoa-laakkeista/biologiset-laakkeet
https://www.duodecimlehti.fi/duo80229
https://www.researchgate.net/figure/Domain-structure-of-stabilin-1-and-stabilin-2_fig2_11530427
Kommentit
Lähetä kommentti