Lääketieteell. potentiaali
Faronin potentiaali perustuu lääketieteeseen. Clever (sanojen alkukirjaimien yhdistelmä) on keskeinen tekijä immunoterapiassa. Immunoterapialla ei pyritä tuhoamaan suoraan syöpäsoluja, vaan herättämään elimistön oma puolustusjärjestelmä. Perinteiset lääkkeet ovat pienimolekyylisiä. Faron kehittää täsmälääkkeitä, biologisia lääkkeitä, mitkä ovat suurimolekyylisiä ja mitkä kiinnittyvät vain tiettyihin solujen ulokkeisiin vaikuttaakseen niiden toimintaan. Biologiset lääkkeet ovat elävissä soluissa tuotettuja lääkkeitä. Humanisoinnin tarkoituksena on vähentää lääkkeen aiheuttamia haitallisia immunologisia reaktioita ja siinä pyritään mahdollisimman lähelle ihmisen omia proteiineja.
Tietokonemallinnuksen ja DNA:n sekvensoinnin avulla tutkijat pystyvät kehittämään biologisia lääkkeitä, joita immuunijärjestelmämme eli luontainen puolustuskykymme ei havaitse. Rokotekehityksessä tilanne on päinvastainen.
Faronin päälääke BEX on faasi II-tutkimuksessa. Uusi aihio on kehitteillä Clever-'parin' liitoskohdasta, minkä (pienempiä) molekyylejä kootaan lääkeaihioksi. Puhutaan 'liukoisesta Clever-1':stä. Maallikon ajatellessa liukenemista hänen mieleensä tulee sokeri- tai suolakide, mikä liuetessaan veteen hajoaa atomeiksi. Tilanne molekyylibiologiassa on toinen:
https://fi.wikipedia.org/wiki/Liukeneminen
Molekyylisten kiinteiden yhdisteiden liuetessa nesteeseen niiden kiderakenne purkautuu, ja (mutta) ne liukenevat molekyyleinä. Siis eivät hajoa täysin.
Clever-1-molekyylit ovat ulokkeina toisesta päästään kiinni solukalvossa, mutta ne voivat olla myös esim. syöpäsolussa irrallaan ja siten liukenevassa muodossa.
Liukoisen proteiinimolekyylin kehittämisessä ovat keskeisiä kysymyksiä liukoisuus veteen (ihmisessä on 4/5 painosta vettä) sekä stabiilisuus. Jälkimmäinen takaa säilyvyyden. Uusi komponentti ei saa hajota, jolloin se ei pysty hoitamaan tehtäväänsä.
https://pubs.acs.org/doi/10.1021/acs.chemrev.1c00757
Suunnittelu on erittäin vaikeaa, mutta samalla kopiointi vaikeutuu ja potentiaali kasvaa!
Proteiinirakenteiden hierarkiaa
1. molekyylirakenne; > Pienemmällä suurennoksella 2. ; 3. ; 4.
Suunnittelun päävaiheet
Rungon valinta, järjestys stabiloi edellisen; komponenttien valinnat; toiminnallisen alueen suunnittelu
Asiaa mutkistaa makromolekyylien laskostuminen, esim. DNA-molekyyli supistuu keräksi.
Kommentit
Lähetä kommentti