Yliaktiivinen immuunijärjestelmä

Tuoreen uutisen mukaan Faron sai bexmab-tutkimukselleen tutkimusluvan Britanniassa. Parasta tässä oli tietysti se, että kysymyksessä on suurempi kokonaisuus, missä terveysviranomaiset tekevät yhteistyötä yhtiön kanssa ja nopeuttavat asioiden käsittelyä. Huonoa on se, että byrokratia on jäykkää, ei ole yleisesti hyväksyttyä tutkimusten ja testien sertifiointijärjestelmää, vaan työ toistetaan alueittain - ja se vie kallista aikaa. BEXin kohdalla kehitys on jo nyt vaatinut 20 vuotta ja vihdoin päästään rekrytoimaan potilaita. Testit vaativat vielä oman aikansa.

Olemme tekemisissä vakavien, kuolemaan johtavien sairauksien kanssa ja moniin niistä ei ole onnistuttu kehittämään pätevää hoitoa. Turvallisuuden takaamiseksi on kehitetty 4-portainen testausjärjestelmä, mutta lääkekandidaatteja reputetaan vielä lisätutkimuksissakin. Tieteen äärilaitoja testataan ja potilaiden tila voi vaarantua. 

Kaikilla hoidoilla voi syntyä sivuvaikutuksia, mitkä voivat vaatia jopa tehohotoa. Potilaiden reagointi on yksilöllistä ja monia täsmälääkkeitä kehitetään yksilöllisemmiksi. Yleisenä taustana toimii esimerkiksi immunoterapia, missä potilaan omaa vastustuskykyä pyritään aktivoimaan. Tässä toimii myös Faronin lääke. Meiltä ilmeisesti puuttuu vielä laatuluokittelu lääkkeiden turvallisuuden suhteen. Sellaisessa menestyminen voisi olla hyväksytyn lääkkeen myyntivatti.

Vakava esimerkki haittojen ääripäästä, missä epätoivossa elävä potilas kohtaa vielä ihon tulehduksen, mikä johtaa sen irtoamiseen ja kuolemaan. Nyt siihen on löydetty hoito:

https://www.mtvuutiset.fi/artikkeli/tutkijat-loysivat-parannuskeinon-jarkyttavaan-tulehdukseen-joka-irrottaa-ihon/9053382#gs.iqo3of 

24.11.2024 Jari Heikkilä

"Kyseinen harvinainen tulehdus leviää nopeasti potilaan ihossa. Tämän jälkeen iho menee rakoille ja alkaa kuoriutua irti. Tila saatttaa edetä elinten pettämiseen ja keuhkokuumeeseen. Kyseinen toksinen epidermaalinen nekrolyysi (TEN) on seurausta joidenkin lääkkeiden aiheuttamasta voimakkaasta immuunireaktiosta. 

TEN on onneksi harvinainen tila, mutta sen tiedetään kytkeytyvän yli 200 (yleisen!) lääkevalmisteen käyttöön."

(Yhtiöt eivät ongelmiaan mainosta...)

"Hoidossa hyödynnettiin JAK-inhibiittoreiksi kutsuttuja lääkkeitä. Ne osoittautuivat toimiviksi TEN-reaktion hoidossa, koska ne hillitsevät yliaktiivista immuunijärjestelmää."

(Faronin seuraavaa lääkettä kehitetään myös immuunijärjestelmän rauhoittamiseen ja tulehdusten estämiseen - liukoisen Clever-1:n avulla (sClever-1). Ala tulee kokemaan kiihtyvää kilpailua!)

Alkuperäislähde: 

https://www.nature.com/articles/s41586-024-08061-0#Sec9  

Spatial proteomics identifies JAKi as treatment for a lethal skin disease 

Toxic epidermal necrolysis (TEN) is a fatal drug-induced skin reaction triggered by common medications and is an emerging public health issue. Patients with TEN undergo severe and sudden epidermal detachment caused by keratinocyte cell death. Although molecular mechanisms that drive keratinocyte cell death have been proposed, the main drivers remain unknown, and there is no effective therapy for TEN